Como ya dijimos, tenemos que comprender cómo se estudian los fármacos, y las fases de su estudio, pero antes vamos a intentar responder a ¿de dónde vienen los fármacos? ¿Por qué decidimos probar un fármaco en relación con una enfermedad y no otro?

Existen distintas fuentes de nuevos fármacos, y vamos a hablar de cinco de ellas.

DISEÑO RACIONAL DE MOLÉCULAS.

Podemos pensar que una opción sería conocer por qué se produce inicialmente la enfermedad, e intentar contrarrestarlo. En el caso de que conozcamos exactamente la proteína que se ve implicada en el inicio de la cascada de eventos que da lugar a la patología, nosotros podemos intentar inhibirla, y así conseguiríamos, supuestamente, que la enfermedad no se produzca, no comience.

Se trata, por lo tanto, del diseño sobre la base de la comprensión del mecanismo patogénico de la enfermedad a nivel molecular. Por ejemplo, el tratamiento con estatinas en personas con riesgo a sufrir infartos de miocardio o cerebrales debido a una alteración de los niveles de lípidos (grasas) en sangre, se realizó en base al conocimiento de la molécula del Acetil-coenzima-A. Esta molécula (el acetil CoA) es la que inicia la ruta biosintética de la mayor parte de los lípidos, y la utilización de análogos, inhibe por lo tanto su síntesis.

Aunque se trata de la fuente “ideal” de nuevos fármacos, es también una de las menos eficientes, ya que aún el conocimiento sobre las bases de la enfermedad humana es incompleto.

Alberto García Redondo
Investigador grupo de Enfermedades Raras, Mitocondriales y Neuromusculares
Responsable laboratorio Unidad de ELA
Instituto de Investigación Sanitaria Hospital 12 de Octubre. Madrid.

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