¿Cómo se estudia un fármaco? eso es lo que vamos a intentar comprender en esta entrega de nuestro blog: las fases del estudio de un fármaco.

Ya hemos comprendido más o menos de forma general de dónde vienen los fármacos y por qué decidimos probar un fármaco en relación con una enfermedad y no otro.

En el campo de las enfermedades raras, la mayoría de ellas no poseen tratamiento, en algunos casos existen tratamientos paliativos, u otros que evitan la aparición de algún síntoma propio de la patología, pero en general, no hay fármacos que “curen”, es decir, que eviten su progresión, la ralenticen, e incluso consigan hacer desaparecer toda la sintomatología que acompaña la enfermedad.

La esperanza de los pacientes con enfermedades raras, en la mayoría de las ocasiones, es la posibilidad de participar en un ENSAYO CLÍNICO en un centro terciario, donde se atienden a este tipo de pacientes por parte de un equipo multidisciplinar.

 

Alberto García Redondo
Investigador grupo de Enfermedades Raras, Mitocondriales y Neuromusculares
Responsable laboratorio Unidad de ELA
Instituto de Investigación Sanitaria Hospital 12 de Octubre. Madrid.

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